Profile 3 nhà khoa học nghiên cứu công nghệ mRNA được trao giải thưởng Chính VinFuture 2021

Theo đó, công nghệ sử dụng mRNA đã được sửa đổi, bao bọc trong các hạt nano lipid giúp ngăn hệ thống miễn dịch phản ứng với mRNA khi được đưa vào cơ thể và không gây ra các phản ứng cytokine, không gây độc tính hoặc tác dụng phụ.

Dựa trên khám phá của Kariko và Weissman cùng với việc tạo ra hạt nano lipid của Cullis, các công ty dược phẩm như Pfizer-BioNTech, Moderna đã sản xuất được các loại vaccine phòng chống COVID-19 hữu hiệu trong thời gian kỷ lục.

Không chỉ tạo ra vũ khí ngăn chặn nguy cơ lây lan và tử vong do đại dịch trên phạm vi toàn cầu, công nghệ mRNA còn có tiềm năng tạo các loại vaccine ngăn ngừa HIV, ung thư, miễn dịch và các bệnh di truyền… có thể bảo vệ sức khỏe cho hàng tỷ người trên thế giới trong tương lai.

Hiểu thêm về các nhà khoa học và công trình của họ:

Giáo sư - Tiến sĩ Drew Weissman, Trường Y thuộc Đại học Pennsylvania (Mỹ)

Giáo sư - Tiến sĩ Drew Weissman. Ảnh: BNEWS phát

GS. Drew Weissman là một chuyên gia về bệnh truyền nhiễm tại Trường Y, Đại học Pennsylvania (UPenn, Mỹ). Trong sự nghiệp của mình, GS. Weissman đã dành hơn 15 năm nghiên cứu về RNA nhằm sản xuất vắc xin với một niềm tin lớn vào khả năng chữa bệnh dường như vô tận của mRNA tùy chỉnh.

Tuy nhiên, bản thân ông không ngờ rằng, công nghệ mRNA mà ông đồng sáng tạo với đồng nghiệp cũ, TS. Katalin Kariko, đã trở thành một công nghệ bước ngoặt được sử dụng trong một số vắc xin COVID-19 dựa trên mRNA hiện đang được phát triển ở giai đoạn cuối.

Tiến sĩ Katalin Karikó, Công ty Công nghệ Sinh học BioNTech SE (Đức); Trường Y thuộc Đại học Pennsylvania (Mỹ); Đại học Szeged (Hungary)

Katalin Karikó sinh năm 1955 trong một gia đình làm nghề bán thịt ở Kisújszállás, một thị trấn cách Budapest (Hungary) 150 km về phía đông. Karikó theo học tại các trường địa phương và bà vẫn luôn ca ngợi các giáo viên ở trường trung học Móricz Zsigmond của mình, những người đã khắc sâu trong bà tình yêu toán học và khoa học. Sau khi tốt nghiệp trung học, Karikó đăng ký vào Đại học Szeged. Bà theo học chuyên ngành hóa sinh và hoàn thành khóa học tương đương trình độ Thạc sĩ vào năm 1978.  

Tiến sĩ Katalin Karikó. Ảnh: BNEWS phát

Karikó nhận học bổng Tiến sĩ khi làm việc tại Trung tâm Nghiên cứu Sinh học Szeged (BRC) của Học viện Khoa học Hungary. Người hướng dẫn của bà là Jenő Tomasz, một nhà hóa học hữu cơ giàu tâm huyết với tầm nhìn rộng. Ông là người đã tác động và cổ vũ cho những cống hiến của Karikó với ngành hóa sinh. Karikó luôn ghi nhớ không khí khoa học sôi sục tại phòng thí nghiệm. Bà nhận bằng Tiến sĩ năm 1982 tại Đại học Szeged.

Karikó bắt đầu làm việc tại Đại học Pennsylvania, thành phố Philadelphia năm 1989, tập trung nghiên cứu về ứng dụng trị bệnh của mRNA được phiên mã trong ống nghiệm.

Năm 1997, bà tình cờ gặp Drew Weissman, một giáo sư mới được bổ nhiệm của Trường Y Perelman thuộc Đại học Pennsylvania. Cuộc gặp gỡ đã gieo hy vọng mới để Karikó tiếp tục nỗ lực. Là một chuyên gia về miễn dịch học, Weissman từng có thời gian nghiên cứu sau tiến sĩ với Anthony Fauci, Giám đốc Viện Quốc gia về Dị ứng và Bệnh truyền nhiễm thuộc Viện Y tế quốc gia Hoa Kỳ (NIH). Anthony Fauci hiện là Cố vấn Y tế trưởng cho Tổng thống Joe Biden (2021). 

Tại Đại học Pennsylvania (UPenn), Weissman có những kế hoạch đầy tham vọng trong việc tìm kiếm vắc xin cho bệnh nhân AIDS. Khi Karikó chia sẻ về nghiên cứu tạo ra mRNA của bà, Weissman đã nhận ra những tiềm năng độc đáo của công nghệ này. Từ đây, hai nhà nghiên cứu đã có thời gian dài cộng tác cùng nhau.  

Giáo sư Pieter R. Cullis, Khoa Hóa sinh và Sinh học phân tử, Đại học British Columbia (Canada); Trung tâm Khoa học Sự sống

Giáo sư Pieter R. Cullis. Ảnh: BNEWS phát

GS. Pieter R. Cullis là Giám đốc Viện Khoa học Sự sống tại Đại học British Columbia (UBC). Ông đồng thời là Giáo sư tại Khoa Hóa sinh và Sinh học Phân tử và Trưởng nhóm Nghiên cứu NanoMedicines, UBC. 

GS. Cullis và các đồng nghiệp đã đạt được những tiến bộ mang tính nền tảng trong việc tạo ra và đưa hệ thống các hạt nano lipid (LNP) vào tĩnh mạch dưới hình thức các loại thuốc dạng phân tử nhỏ và thuốc đại phân tử như RNA can thiệp nhỏ (siRNA). Công trình này góp phần tạo ra ba loại thuốc đã được các cơ quan quản lý ở Hoa Kỳ và Châu Âu phê chuẩn để điều trị ung thư và các biến chứng liên quan. 

GS. Cullis đã đồng sáng lập 10 công ty công nghệ sinh học, đã xuất bản hơn 300 bài báo khoa học và là người sở hữu hơn 60 bằng sáng chế. Ông cũng là người đồng sáng lập Personalized Medicine Initiative (Sáng kiến Y học cá nhân hóa) tại UBD năm 2012. 

Ông đã nghiên cứu, phát triển Patisiran, một loại thuốc sử dụng RNA can thiệp nhỏ được phân phối qua các hạt nano lipid. Loại thuốc này được FDA phê chuẩn năm 2018.

Cullis là người đưa công nghệ hạt nano lipid từ lý thuyết trở thành hiện thực. Ông cũng đóng vai trò trung tâm trong việc thành lập Trung tâm Nghiên cứu và Phát triển thuốc phi lợi nhuận (nay là Admare BioInnovations) và các tổ chức phi lợi nhuận khác như Mạng lưới đổi mới NanoMedicines. Sau đó, trong nhiều năm, ông còn thành lập một số công ty để thương mại hóa những phát triển mới trong công thức LNP, cho phép phát triển vắc xin BioNTech/Pfizer. 

Những thành công của 11 công ty mà Cullis đồng sáng lập và khám phá của ông về công nghệ LNP đã tạo ra gần 400 việc làm và hơn 10.000 năm lao động tại BC. 

Thành tựu nghiên cứu của Cullis đã đặt nền móng cho sự ra đời và phát triển mạnh mẽ của ngành công nghiệp trị liệu gen sử dụng công nghệ LNP, với các đại diện tiêu biểu như: Moderna, CureVac, BioNTech và Intellia. Vốn hóa thị trường tổng hợp của ngành này vượt quá 50 tỷ đô la và sẽ tiếp tục tăng trong thập kỷ tới./.