Thuốc Voxzogo được cấp phép sử dụng để tăng chiều cao cho trẻ em lùn
Thuốc Voxzogo, do công ty dược phẩm BioMarin của Mỹ sản xuất, đã được cấp phép sử dụng tại Mỹ để điều trị cho những bé trên 5 tuổi mắc chứng bệnh sụn không phát triển, còn gọi là achondroplasia.
Quyết định này đồng nghĩa với việc những trẻ em có dị tật trên vẫn có cơ hội tăng trưởng chiều cao.
Theo Các viện Y học quốc gia (NIH) của Mỹ, bệnh achondroplasia là một rối loạn tăng trưởng do đột biến gene di truyền ở xương, ngăn cản sụn phát triển thành xương. Người mắc bệnh này khi trưởng thành chỉ có thể cao trung bình khoảng 1,2m.
Bệnh này có thể gây ra các vấn đề về sức khỏe như các bệnh về hô hấp, cong cột sống, béo phì và viêm tai mãn tính. Tuy nhiên, tuổi thọ vẫn gần như người bình thường.
Đồng sáng lập tổ chức phi lợi nhuận Growing Stronger, ông Amer Haider cho biết: "Là cha của một trẻ mắc chứng achondroplasia, tôi coi các khả năng điều trị tác động đến sự tăng trưởng của xương là một bước tiến bộ quan trọng".
Tổ chức Growing Stronger hướng đến việc cải thiện chất lượng chăm sóc y tế cho người nhỏ bé thông qua hỗ trợ cho nghiên cứu điều trị.
Tuy nhiên, việc tăng trưởng chiều cao không phải là mục đích quan trọng đối với tất cả những người mắc bệnh achondroplasia. Tổ chức Người lùn Mỹ (LPA) cho rằng người lùn là "một đóng góp giá trị cho sự đa dạng về điều kiện của con người", đồng thời kêu gọi "các cá nhân và gia đình hãy quyết định điều gì phù hợp nhất với mình".
LPA nhấn mạnh: "Các cách điều trị mới không phải là điều kiện cần để người lùn có một cuộc sống khỏe mạnh, năng động và hữu ích".
FDA cho biết mức độ an toàn và hiệu quả của thuốc Voxzogo đã được đánh giá trong một nghiên cứu kéo dài 1 năm ở trẻ từ 5 tuổi trở lên mắc bệnh achondroplasia.
Kết quả cho thấy các tình nguyện viên được tiêm thuốc Voxzogo cao hơn 1,57cm so với các em được tiêm giả dược trong thời gian nghiên cứu. Voxzogo có tác dụng ngăn chặn đột biến gene gây ra căn bệnh này.
Tác dụng phụ của thuốc được quan sát thấy gồm nôn và tăng huyết áp. Thuốc này sẽ được bán tại Mỹ từ giữa tháng 12 tới.
Tháng 8/2020, Ủy ban châu Âu (EC) cũng đã cấp phép sử dụng thuốc này để điều trị cho trẻ em đang tuổi lớn, từ 2 tuổi trở lên./.
Tin liên quan
-
Đời sống
Bệnh nhân bị liệt có thể đi lại nhờ thuốc siêu phân tử
06:08' - 15/11/2021
Các nhà khoa học Mỹ đã phát triển một loại thuốc mới có khả năng thúc đẩy sự tái tạo các tế bào, đảo ngược chứng liệt ở chuột bị tổn thương cột sống.
-
Đời sống
Ba Lan thông báo thời điểm sở hữu thuốc Molnupiravir
07:59' - 14/11/2021
Ngày 12/11, phát ngôn viên của Bộ Y tế Ba Lan, Wojciech Andrusiewicz cho biết, chính phủ đã ký hợp đồng mua thuốc Molnupiravir để sử dụng trong điều trị COVID-19.
-
Đời sống
Thuốc điều trị COVID-19 - "Bảo bối" giúp sống chung với virus
11:55' - 11/11/2021
Trang mạng japantimes.co.jp Anh là quốc gia đầu tiên phê duyệt vaccine ngừa COVID-19 và hiện cũng là nước đầu tiên chấp thuận điều trị bệnh nhân COVID-19 tại nhà.
Tin cùng chuyên mục
-
Đời sống
Hàn Quốc mở rộng mô hình giúp việc gia đình người nước ngoài
07:30'
Từ năm 2025, Chính phủ Hàn Quốc sẽ cho phép tiếp nhận người lao động nước ngoài trong lĩnh vực giúp việc gia đình sau khi Seoul cho triển khai thí điểm mô hình này với Philippines từ tháng 8 năm nay.
-
Đời sống
Xuất hiện mưa đá tại các huyện miền núi cao của Quảng Nam
21:41' - 18/04/2024
Chiều 18/4, dông lốc kèm theo mưa đá xuất hiện tại xã Trà Mai - Trung tâm hành chính huyện Nam Trà My. Trận mưa bắt đầu từ khoảng 14 giờ 30 phút.
-
Đời sống
Độ mặn trên sông Tiền đang giảm
16:49' - 18/04/2024
Nhờ độ mặn trên sông Tiền đang giảm nên cống Xuân Hòa tranh thủ thời cơ lấy thêm nước ngọt khi điều kiện cho phép (lấy gạn) bổ sung trữ trong nội đồng phục vụ phòng chống hạn.
-
Đời sống
MoMo lan tỏa văn hóa đọc trên môi trường số
15:15' - 18/04/2024
Đồng hành cùng “Ngày Sách và Văn hóa đọc Việt Nam”, MoMo mang đến chuỗi hoạt động đa dạng cho người yêu sách, các nhà xuất bản và nhà phát hành sách.
-
Đời sống
Giỗ Tổ Hùng Vương - nét đẹp văn hóa trong tâm thức người Việt
09:57' - 18/04/2024
Những ngày này, người Việt ở Việt Nam nói riêng, ở khắp năm châu nói chung đều thành kính hướng về Đất Tổ, nhớ đến ngày Giỗ Tổ 10 tháng 3.
-
Đời sống
Nắng nóng kéo dài, mực nước các ao, hồ ở Bình Phước xuống thấp
08:07' - 18/04/2024
Ban Chỉ huy phòng, chống thiên tai và tìm kiếm cứu nạn tỉnh Bình Phước cho biết, nắng nóng kéo dài trên địa bàn tỉnh khiến mực nước các ao, hồ chứa tiếp tục xuống thấp, một số hồ đã cạn kiệt.
-
Đời sống
Chật vật nước sinh hoạt ở vùng cao Lai Châu
17:41' - 17/04/2024
Thiếu nước sinh hoạt không chỉ ảnh hưởng tới đời sống sinh hoạt của người dân mà còn ảnh hưởng tới việc học tập, sinh hoạt của các cháu học sinh.
-
Đời sống
4 khu dã ngoại quanh Hà Nội cho kỳ nghỉ lễ 30/4 và 1/5
15:28' - 17/04/2024
Dịp lễ 30/4 và 1/5 này, bạn có thể cùng gia đình hay bạn bè "đi trốn" ở những điểm vui chơi gần Hà Nội dưới đây.
-
Đời sống
Đếm ngược 100 ngày tới Olympic Paris 2024
10:38' - 17/04/2024
Tối 16/4, chiếc đồng hồ đếm ngược tới Olympic Paris 2024 bắt đầu hiển thị con số 100, đánh dấu còn 100 ngày nữa là Thế vận hội mùa Hè lần thứ 33 sẽ chính thức được khai màn tại thủ đô của nước Pháp.