Liệu pháp gien sử dụng tế bào gốc tạo máu trong điều trị HIV/AIDS

Trong báo cáo đăng tải trên tạp chí PLOS Pathogens, các cuộc thử nghiệm trên động vật cho thấy liệu pháp sử dụng tế bào lympho T chứa thụ thể kháng nguyên dạng khảm (Chimeric Antigen Receptor T cells - CAR-T) không chỉ tiêu diệt các tế bào gây bệnh mà tiếp tục duy trì tác dụng này trong 2 năm tiếp theo. 

Các loại thuốc kháng HIV hiện nay có thể chặn một lượng HIV trong cơ thể tiệm cận mức không thể phát hiện được và chỉ có một phản ứng miễn dịch hiệu quả mới có thể tiêu diệt loại virus này.

Các nhà khoa học cho biết đang tiếp tục tìm kiếm cách thức để tăng khả năng miễn dịch của cơ thể để chống lại HIV bằng cách ghép tế bào gốc tạo máu tới các mục tiêu cụ thể và tiêu diệt trực tiếp những tế bào nhiễm HIV trong suốt cuộc đời mỗi cá nhân.

HIV sử dụng tế bào bạch cầu CD4 để lây nhiễm bệnh cho các tế bào khỏe mạnh, các nhà khoa học sử dụng các phân tử CAR để chặn tương tác cần thiết giữa HIV và những tế bào bề mặt phân tử CD4 nhằm tạo tế bào gốc T tác động trực tiếp đến những tế bào nhiễm bệnh.

Theo các nhà khoa học, khi mà các tế bào bạch cầu CD4 trên phân tử CAR kết dính với HIV, các phần khác của phân tử CAR sẽ khởi động các tế bào gốc và tiêu diệt các tế bào nhiễm HIV.

Trong các cuộc thử nghiệm trên chuột và khỉ, tác dụng của các tế bào gốc tạo máu khi sử dụng kỹ thuật CAR-T có thể kéo dài trên 2 năm mà không có tác dụng phụ bất lợi nào. Ngoài ra, những tế bào này được phân bổ thông qua những chuỗi lympho và đường ruột, nơi HIV tái tạo và duy trì chủ yếu trong cơ thể người bệnh.

Liệu pháp CAR-T được coi như phương pháp hữu hiệu nhằm thúc đẩy hệ thống miễn dịch. Liệu pháp này đã được áp dụng để chữa trị nhiều dạng bệnh ung thư khác nhau và cho thấy hy vọng có thể được sử dụng để chữa trị cho những bệnh nhân nhiễm HIV tuýp 1. Điều quan trọng nhất là liệu pháp CAR-T cho thấy hiệu quả trong việc trực tiếp tìm và tiêu diệt những tế bào nhiễm HIV.

Nghiên cứu nói trên có thể giúp tìm ra các phương pháp chữa trị an toàn và kéo dài sự sống cho những bệnh nhân nhiễm HIV. Thêm vào đó, đây là hướng đi khả quan mới trong nghiên cứu chữa trị, giúp các nhà khoa học có thể tìm đến những sự kết hợp mới hiệu quả hơn, như kết hợp với liệu pháp kháng virus HIV (Antiretroviral Therapy) hiện nay./.